Két, vakságot okozó szembetegség háromféle génterápiás gyógyításában is már az állatkísérletekig jutottak a Kaliforniai Egyetem, Los Angeles (UCLA) kutatói.
Az egyik kezelt betegség a retinitisz pigmentóza. Ebben a betegségben a retina fotoreceptor sejtjei lassan elhalnak, körülbelül 5%-uk pusztul el évente, végül a beteg eljut a teljes vakságig. Azt már korábban felfedezték, hogy ezt betegséget gyógyítja a CNTF nevû fehérje. A gondot az okozza, hogy hogyan jutassák be ezt a retinába. Az egyik kísérletben egerek szemében vírusokkal vitették be az CNTF elõállítását szabályozó gént a retina festékes hámsejtjeibe. Bár meg nem gyógyult ettõl az egér, a betegsége további elõrehaladása leállt.
Emberek szemébe nem akartak vírust bejuttatni, ezért kidolgoztak egy másik eljárást is, és azt kutyán próbálták ki, mert az egér szeme túl kicsi hozzá. A CNTF elõállítására módosított hámsejteket egy francia cég által kifejlesztett speciális kapszulába zárták, és ezt kapszulát felfüggesztették az állat szemében, a retina közelében. A kapszula nyílásai elég nagyok ahhoz, hogy biztosítsák a bezárt sejtek tápanyagellátását és az elõállított CNTF kijutását, de elég kicsik ahhoz, hogy megakadályozzák a bezárt sejtek kijutását, és így az idegen sejttenyészet kilökõdését.
Ezzel az utóbbi módszerrel már belekezdtek az elsõ emberkísérletbe is, és hamarosan várható a beszámoló ennek az elsõ eredményeirõl.
A másik betegség, amellyel kísérleteznek, az RPE-65 nevû gén hibája. Akiben ez a gén hibás, az vakon vagy majdnem vakon születik, mert nélküle a szem nem képes az A-vitaminból látóbíbort képezni. Ezt a bajt szintén úgy próbálják orvosolni az állatkísérletekben, hogy vírusokkal vitetik be a szem meghatározott helyére a helyettesítõ gént, amelyet aztán a vírus az ottani sejtekben elszaporít. Ezzel az eljárással az állatkísérletek sikere nyomán várhatóan jövõre kezdõdnek az elsõ emberkísérletek.
A távlatilag célba vett szembetegségek között van még az öregkori makula degeneráció, az öregkorban kialakuló vakság egyik leggyakoribb oka.
A génhiány gyógyításánál sokkal keményebb dió a domináns gén okozta betegség gyógyítása. Erre is vannak már elképzeléseik a kutatóknak. RNS-bõl képzett ribozim enzimet akarnak vírussal bejuttatni a beteg sejtekbe, amely megkeresi és kihasítja az õt hordozó kromoszómából a bajt okozó gént. Ezután egy második lépés lenne az így már teljesen hiányzó gén egészségessel való pótlása. Ebben azonban egyelõre még csak ott tartanak, hogy keresik a baj okozására képes géneket.
2005. április 22.
UCLA News, April 12, 2005,
http://www.newsroom.ucla.edu/page.asp?RelNum=6023
Ezt az oldalt a legelõnyösebben kedvenc böngészõjével olvashatja.
E hír Válas György szellemi
tulajdona. Magáncélra, tanulmányi és tudományos
célra szabadon használható, de bárminemû (akár
közvetlen, akár közvetett) anyagi haszonszerzésre
irányuló felhasználása csak a jogtulajdonossal kötendõ
külön szerzõdés feltételei szerint jogszerû.
| Vissza az élettudományok híreinek tartalomjegyzékére | ||
| Vissza a hírek tartalomjegyzékére | Vissza Válas György honlapjára | Válas György tematikus internet-katalógusa |